Santhera lanciert AGAMREE® (Vamorolon) in Deutschland als erstem Markt für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie AGAMREE® ist das einzige in der
Europäischen Union (EU) zugelassene Medikament zur Behandlung von allen
Patienten ab 4 Jahren mit DMD und die erste DMD-Behandlung, die in allen drei
Regionen (USA, EU, UK) zugelassen ist Dies ist die erste kommerzielle
Einführung von AGAMREE® weltweit
Pratteln, Schweiz, 15. Januar 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab dem Alter von 4 Jahren,
unabhängig von der zugrundeliegenden Mutation und der Gehfähigkeit, in
Deutschland bekannt.
AGAMREE® das erste und einzige in der EU uneingeschränkt zugelassene
Arzneimittel für DMD und, nach der Zulassung in den USA im Oktober letzten
Jahres und im vereinigten Königreich (UK) in der vergangenen Woche, ist es die
erste zugelassene Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei
Gebieten.
“Wir freuen uns sehr, dass AGAMREE nun in Deutschland, dem ersten Land
weltweit, für die Behandlung von DMD im Markt verfügbar ist”, sagte Dario
Eklund, CEO von Santhera . “Dieser wichtige Meilenstein steht für Santhera’s
Engagement, dem medizinischen Bedarf bei DMD nachzukommen und eine sichere und
wirksame Behandlung für DMD-Patienten anzubieten. Für Santhera markiert diese
Einführung einen bedeutenden Fortschritt, da das Unternehmen nun in die Phase
der Kommerzialisierung eintritt. Parallel dazu, arbeiten wir weiter an der
eigenen stufenweisen Markteinführung in den grossen europäischen Ländern und
sind in Diskussion mit Vertriebspartnern für andere Regionen.”
Silvia Hornkamp, Geschäftsführung von der Deutschen Duchenne-Stiftung ,
kommentierte: “Wir freuen uns, dass Santhera seit so vielen Jahren immer wieder
in die Duchenne Forschung investiert hat. Nun ist es soweit—mit dem neuen
Medikament AGAMREE können Patienten, die an Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt
sind, mit einer nebenwirkungsarmen Alternative zu Steroiden versorgt werden. Es
ist ein Gewinn für unsere erkrankten Kinder, die bisher aufgrund der
dauerhaften Steroid Einnahme mit vielen Nebenwirkungen belastet sind.”
Diese Markteinführung folgt der Zulassung von AGAMREE® durch die Europäische
Kommission am 18. Dezember 2023 für alle 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island,
Liechtenstein und Norwegen. Im Rahmen der Zulassung anerkannte die Europäische
Arzneimittelagentur (EMA) klinisch wichtige Sicherheitsvorteile von AGAMREE im
Hinblick auf die Aufrechterhaltung eines normalen Knochenstoffwechsels, einer
normalen Knochendichte und eines normalen Knochenwachstums im Vergleich zu den
Standardkortikosteroiden, bei gleichzeitig ähnlicher Wirksamkeit. Patienten,
die mit AGAMREE oder Placebo behandelt wurden, zeigten ein normales und
vergleichbares Wachstum, während bei Kindern, die mit Prednison behandelt
wurden, Wachstumsverzögerungen beobachtet wurden. Zudem behielten Patienten,
die von einem Standardkortikosteroid auf AGAMREE umgestellt wurden, den
Wirksamkeitsvorteil bei, während sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Weitere Informationen über AGAMREE in der Europäischen Union finden Sie in der
Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) [1].
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf
der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale
Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer
Entzündungshemmer [2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte
Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen
die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für
DMD erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt. Vamorolon ist in den USA, Europa und in UK für die
Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC). Deutsch .
English .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise,
das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat
zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de
.
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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