Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolone) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie durch Chinas NMPA bekannt Chinas National Medical
Products Administration (NMPA) hat AGAMREE® für die Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen Mit dieser
Zulassung ist AGAMREE die erste und einzige zugelassene DMD-Therapie in China
Pratteln, Schweiz, 11. Dezember 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass die chinesische Arzneimittelbehörde NMPA (National Medical
Products Administration) AGAMREE® (Vamorolon) für die Anwendung bei Patienten
ab 4 Jahren in China zugelassen hat.
'DMD ist eine verheerende Krankheit, von der über 70’000 Menschen in China
betroffen sind, und bis jetzt gab es keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit
für die Patienten', sagte Dario Eklund, CEO von Santhera . 'Wir freuen uns,
dass die NMPA AGAMREE für die Behandlung von DMD in China zugelassen hat, und
wir sind zuversichtlich hinsichtlich der Zusammenarbeit mit unserem Partner
Sperogenix Therapeutics bei den Vorbereitungen für die Kommerzialisierung des
Produkts, um sicherzustellen, dass DMD-Patienten in China so bald wie möglich
davon profitieren können.'
Yan Zhiyu, Co-founder, Chairman und CEO von Sperogenix Therapeutics ,
erklärte: 'Die Zulassung von AGAMREE im Rahmen des Priority-Review-Programms
zeigt, dass die Regierung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene
Krankheiten grosse Aufmerksamkeit schenkt, und sie spiegelt auch das grosse
Engagement von Sperogenix für die Patienten mit seltenen Krankheiten in China
wider, für die ein dringender Bedarf besteht. Die Zulassung von AGAMREE ist ein
wichtiger Meilenstein, und wir werden uns weiterhin für die Bedürfnisse der
Patienten einsetzen und mit den Interessengruppen zusammenarbeiten, um die
Versorgung und den Zugang zu beschleunigen, damit mehr DMD-Patientenfamilien so
bald wie möglich davon profitieren können.'
AGAMREE ist die erste und einzige zugelassene Therapie für die Behandlung von
DMD in China. Diese Zulassung folgt auf die Annahme des Antrags auf Zulassung
eines neuen Arzneimittels (NDA) für AGAMREE zur Behandlung von DMD für
Patienten ab 4 Jahren durch die National Medical Products Administration (NMPA)
im März 2024, in der klinisch wichtige Sicherheitsvorteile in Bezug auf die
Aufrechterhaltung des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des
Knochenwachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden anerkannt wurden.
AGAMREE wurde ausserdem sowohl in das Priority Review Program als auch in das
Breakthrough Therapy Program aufgenommen, das sich mit schwerwiegenden
Krankheiten befasst, für die es keine wirksamen Behandlungen gibt, und
Medikamente umfasst, die eindeutige klinische Vorteile gegenüber bestehenden
Behandlungen bieten.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den Unternehmen, die erstmals im Januar
2022 bekannt gegeben wurde, hält Sperogenix die exklusiven Entwicklungs- und
Vermarktungsrechte für AGAMREE bei DMD und allen anderen seltenen Krankheiten
in China. Santhera liefert Sperogenix die Medikamente für das EAP und für die
Vermarktung. Sperogenix zahlt Santhera Lizenzgebühren im zweistelligen
Prozentbereich auf den Netto-Produktumsatz (auch für das EAP) und zusätzliche
umsatzabhängige Meilensteine auf den kommerziellen Umsatz.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Andrew Smith, Chief Financial Officer
andrew.smith@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert
werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
# # #
Anhang 2024 12 11_Sperogenix approval_d_final (1949)
