Santhera gibt die Zulassung von AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie in Hongkong bekannt Die Gesundheitsbehörde
(Department of Health, DoH) von Hongkong hat AGAMREE® für die Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren zugelassen Vor kurzem
hat China’s National Medical Products Administration (NMPA) AGAMREE zugelassen
Pratteln, Schweiz, 20. Dezember 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass die Gesundheitsbehörde von Hongkong, China, AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Patienten ab 4 Jahren zugelassen hat.
Nach der US-amerikanischen FDA, der EMEA, der MHRA und der NMPA ist die
Zulassung durch das DoH von Hongkong die fünfte unabhängige Zulassung durch
lokale Gesundheitsbehörden und wird Patienten mit DMD in Hongkong in naher
Zukunft Zugang zu AGAMREE ermöglichen.
Gemäss der Lizenzvereinbarung zwischen den Unternehmen, die erstmals im Januar
2022 bekannt gegeben wurde, hält Sperogenix die exklusiven Entwicklungs- und
Vermarktungsrechte für AGAMREE bei DMD und anderen seltenen Krankheiten im
Grossraum China. Diese Vereinbarung wurde im März 2023 um die Option für
mehrere zusätzliche südostasiatische Länder ergänzt, namentlich Brunei,
Kambodscha, Timor-Leste (Osttimor), Indonesien, Laos, Malaysia, Myanmar
(Burma), die Philippinen, Singapur, Thailand und Vietnam, und zwar gegen eine
Zahlung von USD 4 Millionen durch Sperogenix. Sperogenix hat diese Option im
Juli 2024 ausgeübt, um diese Gebiete in die Lizenzvereinbarung aufzunehmen.
Santhera liefert AGAMREE an Sperogenix sowohl für das laufende Early Access
Program (EAP) als auch für die Kommerzialisierung. Sperogenix wird Santhera
Lizenzgebühren im zweistelligen Prozentbereich auf den Netto-Produktumsatz
sowie zusätzliche umsatzabhängige Meilensteine auf Basis der kommerziellen
Verkäufe zahlen.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA),
im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products Regulatory
Agency (MHRA) und in China von der National Medical Products Administration
(NMPA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für Nordamerika an
Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix Therapeutics
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Andrew Smith, Chief Financial Officer
andrew.smith@santhera.com
Über Sperogenix Therapeutics
Sperogenix Therapeutics ist ein 2019 gegründetes Plattformunternehmen und
fokussiert auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika für genetische
und seltene Krankheiten in China. Sperogenix wurde 2019 gegründet und ist ein
Plattformunternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung von Therapeutika
für genetische Krankheiten und seltene Krankheiten in China widmet. Mit
vorrangigen therapeutischen Bereichen wie neuromuskulären Erkrankungen und
vererbten Stoffwechselkrankheiten widmet sich Sperogenix dem Aufbau eines
innovativen Geschäftsmodells, das auf den Bereich der seltenen Krankheiten in
China zugeschnitten ist, um chinesischen Ärzten und Patienten erschwingliche
und zuverlässige Produkte und Dienstleistungen anzubieten. Im Jahr 2022 erhielt
Sperogenix von Santhera Pharmaceuticals die exklusiven Entwicklungs- und
Vermarktungsrechte für AGAMREE® für DMD und alle anderen seltenen Krankheiten
in der Region Greater China (einschliesslich Hongkong, Macao und Taiwan) und
der Region Südostasien sowie die Produktionsrechte in allen oben genannten
Regionen unter bestimmten Bedingungen. www.sperogenix.com .
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die
Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen
abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert
werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 241220 Updated Sperogenix Approval Hong Kong_FINAL_d_1519pm
