Santhera erhält von NICE eine positive Empfehlung für AGAMREE® (Vamorolon) zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Santhera erhält von NICE eine positive Empfehlung für AGAMREE® (Vamorolon) zur
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie AGAMREE® wurde von NICE zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren in England, Wales
und Nordirland empfohlen Santhera wird eng mit dem NHS England, dem NHS Wales
und dem NHS Nordirland zusammenarbeiten, um einen schnellen Zugang für
Patienten zu gewährleisten Santhera strebt auch die Kostenerstattung durch das
Scottish Medicines Consortium (SMC) an, um den Zugang für Patienten in
Schottland sicherzustellen
Pratteln, Schweiz, 10. Dezember 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE)
eine Leitlinie herausgegeben hat, die AGAMREE® (Vamorolon) für den Einsatz im
National Health Service (NHS) in England, Wales und Nordirland zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren empfiehlt.
'DMD ist eine schlimme Krankheit, die häufigste und schwerste Form von
Muskeldystrophie, und die Patienten brauchen dringend verbesserte
Behandlungsmöglichkeiten', sagte Dario Eklund, CEO von Santhera . 'Wir freuen
uns, dass NICE AGAMREE für Patienten mit DMD empfohlen hat, und wir werden eng
mit dem NHS zusammenarbeiten, um sicherzustellen, dass die Patienten so schnell
wie möglich Zugang zu AGAMREE erhalten.'
Emily Reuben, Chief Executive von Duchenne UK , sagte: 'Wir sind sehr stolz
darauf, dass eine Behandlung, die wir so lange unterstützt haben, jetzt im NHS
verfügbar sein wird. Die Zulassung von Vamorolon (AGAMREE) ist der Höhepunkt
einer weltweiten Anstrengung von Wissenschaftlern, Klinikern und
Patientenverbänden, die in die Entwicklung von Vamorolon investiert und diese
gefördert haben.'
Professor Michela Guglieri, Consultant Neurologist beim Newcastle Hospitals
NHS Foundation Trust , fügte hinzu: 'AGAMREE stellt einen bedeutenden
Fortschritt in der Behandlung von DMD dar und bietet den Patienten eine
alternative Möglichkeit, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen,
während einige der Nebenwirkungen traditioneller Kortikosteroide, die die
Lebensqualität der Patienten beeinträchtigen, reduziert werden. Diese
Empfehlung durch NICE ist ein entscheidender Schritt nach vorn, um die
Versorgung von DMD-Patienten in England, Wales und Nordirland zu verbessern.'
Mit dieser positiven Empfehlung wird erwartet, dass AGAMREE innerhalb von 90
Tagen in England, Wales und Nordirland erstattet und zur Verfügung gestellt
werden kann. Das Unternehmen durchläuft ausserdem den Erstattungsprozess mit
dem Scottish Medicines Consortium (SMC), um den Zugang zu AGAMREE für Patienten
in Schottland zu ermöglichen.
AGAMREE ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA
und dem Vereinigten Königreich vollständig zugelassen wurde. Diese Empfehlung
folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) am 11. Januar 2024, die, ebenso wie die European
Medicines Agency (EMA), klinisch wichtige Sicherheitsvorteile in Bezug auf die
Aufrechterhaltung des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und des
Knochenwachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden sowie eine ähnliche
Wirksamkeit in klinischen Studien bestätigte.
Für weitere Informationen über AGAMREE:
Für das Vereinigte Königreich: Summary of Product Characteristics
Für Nordirland und die Europäische Union: Summary of Product Characteristics
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux
elodie.denjean@santhera.com
Tel. +44 7437 865600
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
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abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert
werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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