Santhera erhält positive endgültige NICE-Empfehlung für AGAMREE® (Vamorolon)
zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie Santhera hat mit den
Vorbereitungen für die Markteinführung von AGAMREE® im Vereinigten Königreich
begonnen und erwartet die ersten Verkäufe in diesem Quartal
Pratteln, Schweiz, 16. Januar 2025 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) eine
positive endgültige Leitlinie herausgegeben hat, die AGAMREE® (Vamorolon) für
die Anwendung im National Health Service (NHS) in England, Wales und Nordirland
zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
empfiehlt.
Dies folgt auf die Bestätigung, dass keine Einsprüche gegen die am 10.
Dezember 2024 bekannt gegebene Empfehlung der Final Draft Guidance (FDG)
eingegangen sind. Im Anschluss daran hat Santhera bereits mit den Aktivitäten
im Hinblick auf die Lancierung von AGAMREE im Vereinigten Königreich begonnen
und erwartet erste Umsätze im laufenden Quartal.
AGAMREE ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU, den USA
und dem Vereinigten Königreich vollständig zugelassen wurde. Diese Empfehlung
folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) am 11. Januar 2024, die, ebenso wie die European
Medicines Agency (EMA), klinisch wichtige Verträglichkeitsvorteile in Bezug auf
die Aufrechterhaltung des normalen Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und
des Knochenwachstums im Vergleich zu Standardkortikosteroiden sowie eine
ähnliche Wirksamkeit in klinischen Studien bestätigte.
Die endgültige Leitlinie ist auf der NICE-Website verfügbar:
www.nice.org.uk/guidance/TA1031
Für weitere Informationen über AGAMREE im Vereinigten Königreich
einschliesslich Schottland: Summary of Product Characteristics
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Literaturverweise:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE® (Vamorolon),
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals, Inc. und für China an Sperogenix
Therapeutics auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux
elodie.denjean@santhera.com
Tel. +44 7437 865600
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
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Anhang 250116 NICE guidance_FINAL_German
