Santhera erhält positive CHMP-Beurteilung mit Zulassungsempfehlung für
AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
Ad-hoc-Mitteilung gemäss Art. 53 KR Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP)
erteilt positives Gutachten für AGAMREE® (Vamorolon) zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Kindern und Erwachsenen ab 4 Jahren
Entscheid der Europäischen Kommission (EK) über die Marktzulassung wird für
Ende 2023 erwartet AGAMREE könnte das erste von der Europäischen
Arzneimittelagentur (EMA) uneingeschränkt zugelassene Medikament für die
Behandlung von Patienten mit DMD werden Zulassung von Vamorolon in den USA zum
PDUFA-Datum am 26. Oktober 2023 erwartet
Pratteln, Schweiz, 13. Oktober 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass der CHMP eine positive Stellungnahme zugunsten der Zulassung
von AGAMREE® (Vamorolon) für die Behandlung von DMD-Patienten ab 4 Jahren
abgegeben hat. In seiner Zulassungsempfehlung anerkennt der CHMP das günstige
Nutzen-Risiko-Profil von AGAMREE in dieser Patientenpopulation an,
einschliesslich bestimmter Sicherheitsvorteile von AGAMREE im Vergleich zu
Standardkortikosteroiden bei der Behandlung von DMD. Santhera plant eine erste
Markteinführung in Deutschland im ersten Quartal 2024, vorbehältlich der
Zulassung durch die Europäische Kommission.
“Wir freuen uns sehr über die positive Stellungnahme des CHMP, die den
dringenden medizinischen Bedarf an einer wirksamen und gut verträglichen
Behandlung für diese schwere Krankheit anerkennt. Nun können wir unsere Pläne
umsetzen, um sicherzustellen, dass AGAMREE den Patienten in der EU zur
Verfügung steht, sobald die Europäische Kommission die Marktzulassung erteilt
hat”, sagte Dario Eklund, CEO von Santhera . “Die Empfehlung des CHMP ist ein
Zeugnis für das Engagement und die Zusammenarbeit aller an der Entwicklung von
Vamorolon Beteiligten, einschliesslich Reveragen Biopharma, der
DMD-Patientengemeinschaft, Forscher, medizinischen Fachkräfte und unserer
Mitarbeitenden.”
“Wir freuen uns sehr über das positive Votum der Europäischen
Arzneimittelbehörde. Dadurch bietet sich für die Duchenne-Patienten eine neue
Behandlungsalternative, um das Fortschreiten der Erkrankung mit weniger
Nebenwirkungen zu verlangsamen,” so Prof. Maggie Walter, geschäftsführende
Oberärztin am Friedrich-Baur-Institut, LMU München .
“Wir sind begeistert von der positiven Stellungnahme der Europäischen
Arzneimittelagentur”, erklärte Ezio Magnano, President von Parent Project Italy
. “Die heutige Ankündigung ist ein weiterer grosser Schritt vorwärts für unsere
Duchenne- und Becker-Gemeinschaft. Wir hoffen, dass diese neue Behandlung
einige der Nebenwirkungen der Steroide minimieren und die Lebensqualität der
Patienten weiter verbessern wird, was unser Hauptziel ist.”
Die klinischen Nachweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE
(Vamorolon) im Zulassungsantrag stammen aus der positiven
VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien (einschliesslich
Anschlussphase), in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag
über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie
aus einer externen Vergleichsstudie (FOR-DMD [6]) und mehreren
klinisch-pharmakologischen Studien. Die Studien wurden von Santhera’s Partner
ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern
durchgeführt.
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon
behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo
behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf
Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Größe zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien
nach 48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen
durch Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der
Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA).
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Ein Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa
zwei Monaten nach dem positiven CHMP-Gutachten erwartet. Vorbehältlich der
Genehmigung wird AGAMREE das erste und einzige von der EMA uneingeschränkt
zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein, und die
Marktzulassung wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in
Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein. Die mögliche Markteinführung
von AGAMREE in der EU, beginnend in Deutschland, ist für das erste Quartal 2024
geplant.
In den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für die
Entscheidung über den Zulassungsantrag für Vamorolon (gemäss dem Prescription
Drug User Fee Act, PDUFA) festgelegt. Vorbehältlich der Genehmigung plant
Santhera’s Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von
Vamorolon in den USA im ersten Quartal 2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus,
der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber
dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale
Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer
Entzündungshemmer [1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte
Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen
die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [2]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [4] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [5].
Vamorolon hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD erhalten
und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease' sowie von
der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine' (PIM) für DMD
anerkannt. Vamorolon ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[5] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
[6] FOR-DMD. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
Vamorolon, ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolon zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Santhera hat die Rechte an Vamorolon für Nordamerika an
Catalyst Pharmaceuticals und für China an Sperogenix Therapeutics
auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung
von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Für
weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
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abweichen, die in solchen Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert
werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese
Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2023 10 13_CHMP opinion_de_FINAL
