Santhera erhält im Vereinigten Königreich die Zulassung für AGAMREE®
(Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie Zulassung von AGAMREE®
im Vereinigten Königreich durch die Medicines and Healthcare products
Regulatory Agency (MHRA) folgt auf die Marktzulassung dieses Medikaments in der
EU und den USA MHRA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE in Bezug auf die
Erhaltung der Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu
Standardkortikosteroiden an Start der Markteinführung von AGAMREE in Europa,
beginnend in Deutschland, ist für Q1-2024 geplant
Pratteln, Schweiz, 12. Januar 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass AGAMREE® (Vamorolon) im Vereinigten Königreich (UK) für die
Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
zugelassen wurde, unabhängig von der zugrunde liegenden Mutation und der
Gehfähigkeit. Die britische Gesundheitsbehörde MHRA hat die Auffassung der
Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) übernommen und AGAMREE klinisch wichtige
Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Aufrechterhaltung eines normalen
Knochenstoffwechsels, einer normalen Knochendichte und eines normalen
Knochenwachstums im Vergleich zu den Standardkortikosteroiden bescheinigt, bei
vergleichbarer Wirksamkeit [1].
“Wir sind begeistert, dass AGAMREE nach der U.S.-amerikanischen FDA und der
europäischen EMA innerhalb weniger Monate zum dritten Mal von einer wichtigen
Zulassungsbehörde für die Behandlung von Duchenne zugelassen wurde”, sagte
Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera . “Neben seiner
entzündungshemmenden Wirkung haben sowohl die EMA als auch die MHRA die
Vorteile einer Behandlung mit AGAMREE für Knochengesundheit und -wachstum
anerkannt und das günstige Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil dieses
neuartigen Medikaments im Vergleich zu herkömmlichen Kortikosteroiden
hervorgehoben. Wir arbeiten darauf hin, AGAMREE den Patienten in UK in der
zweiten Jahreshälfte 2024 zur Verfügung zu stellen, nachdem NICE seine
Preisprüfung abgeschlossen hat. Die erste europäische Markteinführung wird in
Deutschland im ersten Quartal erfolgen.”
“Wir sind hocherfreut, dass das erste, speziell für Menschen mit Duchenne
entwickelte Medikament im Vereinigten Königreich zugelassen wurde”, sagten
Emily Reuben OBE, Chief Executive von Duchenne UK , und Alex Johnson OBE, Chief
Executive von Joining Jack , die Mitbegründer von Duchenne UK. “Als bei unseren
Söhnen Duchenne diagnostiziert wurde, erhielten wir die Information, dass
Steroide die Standardmedikation für Kinder mit Duchenne seien, um ihre
Unabhängigkeit in der Mobilität länger zu bewahren, allerdings mit schädlichen
Nebenwirkungen. Daher haben wir in die Suche nach fortschrittlicheren
Behandlungsmethoden investiert. Duchenne UK sowie unsere Partnerorganisationen
Joining Jack und der Duchenne Research Fund haben die frühe klinische Forschung
finanziert, um Vamorolon an Patienten zu testen, als sonst niemand dazu bereit
war. Die Tatsache, dass es nun im Vereinigten Königreich für die Behandlung von
DMD zur Verfügung steht, belegt, dass wir fortschrittlichere Therapien für
Duchenne entwickeln und somit einen Wandel für Duchenne herbeiführen können.”
Die Zulassung durch die Europäische Kommission stützte sich auf Daten aus der
positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien, in denen
Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine
Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde. In der
zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten
Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten,
während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein
Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf
Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien
nach 48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen
durch Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der
Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA). Patienten, die von einem Standardkortikosteroid auf
AGAMREE umgestellt wurden, behielten zudem den Wirksamkeitsvorteil bei, während
sie ihr Wachstum und ihre Knochengesundheit wiedererlangten.
Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Diese Zulassung folgt auf die Zulassung von AGAMREE durch die
U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von
DMD bei Patienten ab 2 Jahren in den USA und die Zulassung durch die
Europäische Kommission für die Behandlung von DMD bei Patienten ab 4 Jahren in
der EU. Damit ist AGAMREE das erste und einzige Arzneimittel, das in der EU und
in UK uneingeschränkt für DMD zugelassen ist, und das erste Arzneimittel, das
für die Behandlung von DMD in allen drei Regionen zugelassen ist.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf
der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale
Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer
Entzündungshemmer [2-4]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit
von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte
Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen
die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [3]. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten
Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerwünschte Ereignisse waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für
DMD erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric
Disease' sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine'
(PIM) für DMD anerkannt. AGAMREE ist in den USA, der EU und in UK für die
Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1] Summary of product characteristics (SmPC) / European public
assessment report (EPAR)
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Posterpräsentation. Link .
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschliesslich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äussert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für
AGAMREE® (Vamorolon), ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise,
das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE für die
Behandlung von DMD ist in den USA von der U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration (FDA), in der EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und im Vereinigten Königreich von der britischen Medicines and Healthcare
products Regulatory Agency (MHRA) zugelassen. Santhera hat die Rechte an
Vamorolon für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China an
Sperogenix Therapeutics auslizenziert. Die klinische Pipeline umfasst auch
Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen
neutrophilen Lungenkrankheiten. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
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zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2024 01 12_MHRA-approval_d_final