Santhera reicht bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA einen
Zulassungsantrag für Vamorolone zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie
ein
Pratteln, Schweiz, 2 . März 2023 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt, dass das Unternehmen bei der britischen Arzneimittelbehörde MHRA (
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Antrag auf
Marktzulassung (MAA) für Vamorolone zur Behandlung von
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingereicht hat .
Parallel zur Einreichung des MAA bei der britischen MHRA bereitet Santhera
derzeit einen Antrag auf Aufnahme von Vamorolone für die Behandlung von DMD in
das Early Access to Medicines Scheme (EAMS) vor. Ziel von EAMS ist es,
Patienten mit lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Erkrankungen
Zugang zu Medikamenten zu verschaffen, die noch keine Zulassung haben, wenn ein
eindeutiger medizinischer Bedarf besteht.
“Wir sind stolz darauf, innerhalb weniger Monate das dritte Zulassungsgesuch
für Vamorolone bei DMD bei einer wichtigen Zulassungsbehörde eingereicht zu
haben. Dies unterstreicht unsere Entschlossenheit, Patienten, die eine wirksame
und gut verträgliche Therapie benötigen, eine neue Behandlung anzubieten”,
sagte Shabir Hasham, MD, CMO von Santhera . “Wir freuen uns auf eine enge
Zusammenarbeit mit der MHRA während des MAA- und EAMS-Prüfverfahrens mit dem
Ziel, den Patienten in Grossbritannien rasch eine neue Therapie zur Verfügung
zu stellen.”
Im Zentrum des MAA-Antrags stehen positive Daten aus der zulassungsrelevanten
Phase-2b-Studie VISION-DMD, die (1) einen 24-wöchigen Zeitraum zum Nachweis der
Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone (2 und 6 mg/kg/Tag) im Vergleich zu
Placebo und Prednison (0,75 mg/kg/Tag) umfasste, gefolgt von (2) einem
24-wöchigen Zeitraum zur Beurteilung der Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und
zur Erhebung zusätzlicher längerfristiger Daten zur Sicherheit und
Verträglichkeit [1]. Darüber hinaus umfasst der MAA Daten aus drei offenen
Studien, in denen Vamorolone in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über
einen Behandlungszeitraum von insgesamt bis zu 30 Monaten verabreicht wurde
[2].
In den USA hat die Food and Drug Administration (FDA) den 26. Oktober 2023 als
Zieldatum für den Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) festgelegt, an dem die
Zulassung des NDA-Antrags (new drug application) für Vamorolone bei DMD
erwartet wird. In der EU wurde ein entsprechender MAA validiert und wird
derzeit von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft, wobei die
Zulassung gegen Ende 2023 erwartet wird. Vorbehältlich der Zulassungen plant
Santhera die Markteinführung von Vamorolone in den USA und der EU im Q4-2023.
Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten und wurde von der FDA als 'Fast Track' und 'Rare Pediatric Disease'
sowie von der britischen MHRA als 'Promising Innovative Medicine' (PIM) für DMD
anerkannt.
Über Vamorolone
Vamorolone ist ein Wirkstoffkandidat, dessen Wirkungsweise darauf beruht, dass
er an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen
nachgeschaltete Aktivität verändert, und der daher als dissoziativer
Entzündungshemmer gilt [1-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die
Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln.
Daher könnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden,
der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD,
darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone
den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im
Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein
günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. In den bisherigen klinischen
Studien war Vamorolone im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Die am
häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo aus der
VISION-DMD-Studie waren cushingoides Aussehen, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel.
Unerwünschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem
Schweregrad. Vamorolone ist ein Prüfpräparat und derzeit von keiner
Gesundheitsbehörde für die Anwendung zugelassen.
Referenzen:
[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Online publiziert am 29.
August 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178.
doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. Link .
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, durch das X-Chromosom
bedingte Erbkrankheit, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch
eine Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt.
Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch
durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine
der Krankheit sind der Verlust des Gehvermögens, der Verlust der
Selbsternährung, der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen bis vor dem vierten Lebensjahrzehnt. Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
von innovativen Medikamenten für seltene neuromuskuläre und pulmonale
Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf spezialisiert hat. Das Unternehmen
besitzt eine exklusive Lizenz für alle Indikationen weltweit für Vamorolone,
ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer
Zulassungsstudie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrpohie (DMD) als
Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Für Vamorolone zur
Behandlung von DMD hat Santhera bei der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA
ein Zulassungsgesuch (NDA) bzw. bei der europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
einen Zulassungsantrag (MAA) in Überprüfung und bei der britischen
Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency)
einen MAA eingereicht. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur
Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen
Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen
Produkt, Raxone® (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur
Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe
auslizenziert. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.santhera.com.
Raxone ® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Über ReveraGen BioPharma
ReveraGen wurde 2008 gegründet, um erstklassige dissoziative steroidale
Medikamente für Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische
Entzündungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens
Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit
unterstützt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project
Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons,
JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan's Quest, Alex's Wish,
DuchenneUK, Pietro's Fight, Michael's Cause, Duchenne Research Fund und Defeat
Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grosszügige Unterstützung vom
US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS,
NINDS, NIAMS) und der Europäischen Kommission (Horizons 2020) erhalten.
www.reveragen.com
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Telefon: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, PhD, President und CEO
Telefon: + 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar.
Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen über das
Unternehmen und seine Geschäftstätigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit
bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu
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abweichen, die in diesen Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Die Leser
sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen,
insbesondere nicht im Zusammenhang mit Verträgen oder
Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.
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Anhang 2023 03 02_MAA MHRA filed_d_final