Santhera informiert über den kommerziellen Rollout von AGAMREE®
Pratteln, Schweiz, 16. April 2025 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
den neuesten Fortschritt beim kommerziellen Rollout von AGAMREE® zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt.
Für AGAMREE zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) stehen nun
finanzielle Mittel des National Health Service (NHS) England zur Verfügung,
sodass die Verschreibung in England beginnen kann. Dies folgt auf die positive
endgültige Empfehlung von NICE (National Institute for Health and Care
Excellence) für AGAMREE, die am 16. Januar 2025 bekannt gegeben wurde, und auf
die ersten Verkäufe, die bereits in Schottland und Wales erzielt wurden.
Darüber hinaus gibt Santhera bekannt, dass Kye Pharmaceuticals,
Sublizenznehmer seines Vermarktungspartners Catalyst Pharmaceuticals, von
Health Canada die Genehmigung für die Einreichung des Zulassungsantrags für
AGAMREE mit beschleunigter Prüfung erhalten hat. Dies ebnet möglicherweise den
Weg dafür, dass die Therapie bis Ende 2025 die erste zugelassene Behandlung für
DMD in Kanada wird.
Dario Eklund, CEO von Santhera, sagte : “Ich freue mich, die neuesten
Fortschritte bei der Markteinführung von AGAMREE bekannt zu geben, insbesondere
im Vereinigten Königreich, wo ein erheblicher Teil unserer klinischen Studien
durchgeführt wurde. Diese Studienzentren spielten eine Schlüsselrolle bei der
Generierung der Daten zur Unterstützung der Zulassung. Wir sind stolz darauf,
dass dieser Meilenstein den Zugang für Patienten in England, die mit DMD leben,
ermöglicht.”
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, jedoch dessen
nachgeschaltete Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die
11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme, die für lokal erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen
Geweben verantwortlich sein dürften [1-4]. Dieser Mechanismus hat das
Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu
entkoppeln, weshalb AGAMREE als dissoziativer Entzündungshemmer und Alternative
zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen Standardtherapie für
Kinder und Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo
(p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen
waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass AGAMREE im Gegensatz zu
Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [5] und keine negativen
Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch
können neue Informationen über die Sicherheit schnell ermittelt werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1] Dang UJ et al. (2024) Neurology 2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112. Link .
[2] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link .
[3] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5] Ward et al., WMS 2022, FP.27 - Poster 71. Link .
[6] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link .
Über die Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, erbliche, X-chromosomale
Erkrankung, die fast ausschließlich Männer betrifft. DMD ist durch eine
Entzündung gekennzeichnet, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Die
Entzündung führt zur Fibrose der Muskeln und äußert sich klinisch durch eine
fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche. Wichtige Meilensteine der
Krankheit sind der Verlust der Gehfähigkeit, der Verlust der Selbstfütterung,
der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD verringert die Lebenserwartung bis vor das vierte Jahrzehnt aufgrund von
Atemwegs- und/oder Herzversagen. Kortikosteroide sind der aktuelle Standard der
Behandlung für DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer
Spezialpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung
innovativer Medikamente für seltene neuromuskuläre Erkrankungen mit hohem
ungedecktem medizinischem Bedarf konzentriert. Das Unternehmen hat eine
exklusive Lizenz von ReveraGen für alle Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolone), ein dissoziatives Steroid mit neuartigem Wirkmechanismus, das in
einer entscheidenden Studie an Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
als Alternative zu Standard-Kortikosteroiden untersucht wurde. AGAMREE zur
Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and Drug Administration (FDA),
in der EU von der European Medicines Agency (EMA), im Vereinigten Königreich
von der Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), in China
von der National Medical Products Administration (NMPA) und in Hongkong von der
Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die Rechte an AGAMREE für
Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und bestimmte Länder in
Südostasien an Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere Informationen finden
Sie unter www.santhera.com .
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte: Catherine Isted, Chief
Financial Officer: IR@santhera.com ICR Healthcare: Santhera@icrhealthcare.com
Haftungsausschluss / zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Mitteilung stellt kein Angebot oder eine Aufforderung zur Zeichnung oder
zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese
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unangemessene Bedeutung beimessen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit einer
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Anhang 250416 AGAMREE commercial update- Final German
