BioNTech gibt erste positive Ergebnisse aus laufender Phase-2-Studie mit
mRNA-basiertem Immuntherapiekandidaten BNT111 bei fortgeschrittenem Hautkrebs
bekannt Primärer Endpunkt in Phase-2-Studie erreicht, in der der
mRNA-Immuntherapiekandidat BNT111 in Kombination mit dem
PD-1-Checkpoint-Inhibitor Cemiplimab evaluiert wird
Daten zeigten eine statistisch signifikante Verbesserung der
Gesamtansprechrate (overall response rate, „ORR“), verglichen mit Daten einer
historischen Kontrollgruppe aus einer früheren Studie (historical control) bei
Patientinnen und Patienten mit anti-PD-(L)1-refraktärem/rezidiviertem
fortgeschrittenen Melanom BioNTech und Regeneron planen, Daten aus dieser
Studie auf einer medizinischen Konferenz zu präsentieren; das BNT111-Programm
erhielt im Jahr 2021 den Fast-Track- sowie den Orphan-Drug-Status von der
US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (U.S. Food and Drug Administration,
„FDA“) BNT111 basiert auf BioNTechs unternehmenseigener FixVac-Plattform und
der Uridin-mRNA-LPX-Technologie
MAINZ, Deutschland, 30. Juli 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioNTech SE (Nasdaq:
BNTX, „BioNTech“ oder „das Unternehmen“) gab heute erste positive Daten aus der
laufenden klinischen Phase-2-Studie (EudraCT-Nr.: 2020-002195-12 ; NCT04526899
) bei Patientinnen und Patienten mit inoperablem Melanom im Stadium III oder IV
bekannt, deren Erkrankung nach einer anti-PD-(L)1-Behandlung weiter
fortschritt. Die randomisierte Studie untersucht die klinische Aktivität und
Sicherheit des mRNA-basierten Krebsimmuntherapiekandidaten BNT111 in
Kombination mit Libtayo ® (Cemiplimab), einem monoklonalen
anti-PD-1-Antikörper, der von Regeneron entwickelt wird, sowie der beiden
einzelnen Komponenten als Monotherapie.
Die Studie hat ihren primären Endpunkt zur Untersuchung der Wirksamkeit
erreicht. Dabei wurde eine statistisch signifikante Verbesserung der
Gesamtansprechrate bei Patientinnen und Patienten gezeigt, die mit BNT111 in
Kombination mit Cemiplimab im Vergleich zu historischen Kontrollen in dieser
Indikation und diesem Schema behandelt wurden. Beide randomisierten
Monotherapie-Studienarme zeigten eine klinische Aktivität. Die
Gesamtansprechrate in der Cemiplimab-Monotherapiegruppe entsprach den
Ergebnissen aus der historischen Kontrolle für anti-PD-(L)1- oder
anti-CTLA-4-Behandlungen in dieser Patientengruppe. Die Behandlung wurde gut
vertragen und das Sicherheitsprofil von BNT111 in Kombination mit Cemiplimab in
dieser Studie stimmte mit früheren klinischen Studien überein, in denen BNT111
in Kombination mit anti-PD-(L)1-Behandlungen untersucht wurde. Die
Phase-2-Studie wird wie geplant fortgesetzt, um die sekundären Endpunkte, die
zum Zeitpunkt der primären Analyse noch nicht ausgereift waren, weiter zu
evaluieren.
„Diese Phase-2-Ergebnisse stellen einen wichtigen Schritt in Richtung unserer
Vision einer personalisierten Krebsmedizin dar. Wir sehen mRNA als einen
zentralen Baustein zukünftiger Behandlungsparadigmen bei Krebs, die dazu
beitragen könnte, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu adressieren, etwa
für Patientinnen und Patienten mit anti-PD-(L)1-refraktärem oder -resistentem
Melanom“, sagte Prof. Dr. Özlem Türeci, Mitbegründerin und Chief Medical
Officer von BioNTech. „Die Daten sind für uns in dreierlei Hinsicht ein Beleg
für den Wirkmechanismus unseres Ansatzes: Erstens, für unsere jahrzehntelang
weiterentwickelte mRNA-Krebsimpfstofftechnologie, die Uridin-mRNA nutzt und auf
optimale translationale Ergebnisse abzielt, sowie für unsere unternehmenseigene
Lipoplex-Formulierung für den gezielten Transport von mRNA; zweitens, für
unsere computergestützten Ansätze zur Auswahl geeigneter Tumorantigene für
unsere krebsindikationsspezifischen FixVac-Plattform-Kandidaten; drittens, für
unsere Strategie, synergistische Ansätze zu kombinieren, in diesem Fall BNT111
mit einer etablierten Immuncheckpoint-Behandlung.“
BioNTech und Regeneron planen, Daten aus dieser Studie auf einer medizinischen
Konferenz zu präsentieren. Darüber hinaus beabsichtigen die Unternehmen, diese
Daten zur Veröffentlichung in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift
einzureichen.
BNT111 basiert auf BioNTechs unternehmenseigener FixVac-Plattform, die eine
feste Kombination von vier mRNA-kodierten, Tumor-assoziierten Antigenen nutzt,
um eine angeborene und Tumorantigen-spezifische Immunantwort gegen Krebszellen
auszulösen, die eines oder mehrere der jeweiligen Tumorantigene exprimieren. Im
Jahr 2021 erhielt BNT111 in Kombination mit Cemiplimab den Fast-Track-Status
der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde ( U.S. Food and Drug Administration,
„FDA“) für die Behandlung von anti-PD-1-refraktärem/rezidiviertem, inoperablem
Melanom im Stadium III oder IV. Im selben Jahr gewährte die FDA BNT111 den
Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Melanomen der Stadien IIB bis IV.
Über BioNTechs mRNA-Plattformen im Bereich Onkologie
BioNTech hat eine Reihe von mRNA-Plattformen entwickelt, um eine innovative
Klasse von Therapeutika und Impfstoffen zu etablieren, die die Gesundheit von
Menschen weltweit verbessern soll. Im Bereich der Onkologie setzt BioNTech fünf
mRNA-Plattformen ein. Jede dieser Plattformen wurde mit dem Ziel entwickelt,
einzigartige Herausforderungen bei der Behandlung von Krebs anzugehen.
BioNTechs unternehmenseigene FixVac ( Fix Combination Vaccine
)-Plattformkandidaten zielen auf spezifische Krebsindikationen ab und richten
sich gegen tumorassoziierte Antigene, die gehäuft bei vielen Krebspatientinnen
und -patienten vorkommen, während die iNeST ( Individualized Neoantigen
Specific Immunotherapy )-Plattformkandidaten personalisierte
Immuntherapie-Kandidaten sind, die gegen das individuelle Tumorprofil der
Patientin bzw. des Patienten gerichtet sind. Beide Plattformen nutzen BioNTechs
unternehmenseigene optimierte Uridin-basierte mRNA („uRNA“)-Technologie und die
Lipoplex („LPX“)-Technologie zum gezielten Transport von mRNA-Therapeutika, die
das wissenschaftliche Gründungs- und das Forschungsteam von BioNTech basierend
auf jahrzehntelanger wissenschaftlicher Forschung und kontinuierlichen
technologischen Fortschritten entwickelt haben. Diese Technologien sind für die
Anwendung in der Immuntherapie optimiert. Sie zielen darauf ab, die
immunstimulierende Wirkung der Immuntherapiekandidaten zu verstärken und eine
Immunantwort gegen Krebszellen auszulösen, die eines oder mehrere der durch den
jeweiligen Kandidaten kodierten Tumorantigene exprimieren. Derzeit werden sechs
Programme, die auf den FixVac- und iNeST-Plattformen des Unternehmens basieren,
in randomisierten Phase-2-Studien in verschiedenen soliden Tumorindikationen
untersucht.
Zusätzlich zu den FixVac- und iNeST-Plattformen nutzt BioNTech mRNA auch in
verschiedenen Ansätzen, die auf den RiboMab-, RiboCytokin- und
Intratumorale-Immuntherapie-Plattformen des Unternehmens basieren. Hierbei
dient die mRNA dazu, den Bauplan für zielgerichtete Antikörper, Zytokine oder
immunmodulierende Proteine direkt an die Patientin bzw. den Patienten zu
liefern. Das Ziel ist es hierbei, dem Körper zu helfen, seine eigenen
Therapeutika zu produzieren.
Über fortgeschrittenes Melanom
Das Melanom gehört mit rund 58.000 Todesfällen pro Jahr zu den weltweit
häufigsten krebsbedingten Todesursachen. 1 Das
anti-PD-1-refraktäre/rezidivierte inoperable Melanom im Stadium III oder IV ist
eine aggressive Form des Melanoms, die nach wie vor tödlich verläuft. Die
derzeitige Standardbehandlung umfasst Checkpoint-Inhibitor-Therapien, die die
Lebenserwartung von Patientinnen und Patienten mit Melanom erheblich
verbessern. 2 , 3 Trotz der Fortschritte in der Behandlung weist ein hoher
Anteil der Patientinnen und Patienten eine Resistenz gegen die zugelassenen
Therapien auf, was zu begrenzten Optionen für diejenigen führt, deren
Erkrankung unter zielgerichteten oder Immuntherapien weiter fortschreitet. 4
Die 5-Jahres-Überlebensrate für Patientinnen und Patienten mit
fernmetastasiertem Melanom liegt bei etwa 35 %, 5 was den erheblichen
ungedeckten medizinischen Bedarf verdeutlicht.
Über BNT111
BNT111 ist ein off-the-shelf mRNA-Immuntherapiekandidat zur intravenösen
Verabreichung, der für eine feste Kombination von vier nicht-mutierten
Melanom-assoziierten Antigenen (NY-ESO-1, MAGE-A3, Tyrosinase und TPTE) kodiert
und aus einer Uridin-mRNA-Lipoplex-Formulierung besteht. Über 90 % der
Patientinnen und Patienten mit kutanen Melanomen exprimieren mindestens eines
dieser Antigene. 6 Daten der klinischen Phase-1-Studie Lipo-MERIT haben
gezeigt, dass BNT111 alleine oder in Kombination mit einer Blockade des
Checkpoint-Inhibitors PD-1 bei Patientinnen und Patienten mit inoperablem
Melanom, die bereits eine Checkpoint-Inhibitor-Therapie erhalten haben, neue
antigenspezifische Anti-Tumor-Immunantworten auslöst und bereits vorhandene
Immunantworten gegen die kodierten Melanom-assoziierten Antigene verstärkt. 7
Darüber hinaus haben diese Daten gezeigt, dass der Kandidat T-Zellen gegen die
Impfantigene aktivieren und stimulieren kann, die unter kontinuierlicher
monatlicher Impfung für mehr als ein Jahr bestehen blieben. 7 BNT111 ist einer
von drei FixVac-Produktkandidaten aus BioNTechs Pipeline, die sich im
klinischen Entwicklungsstadium befinden. Der Kandidat wird derzeit in einer
Phase-2-Studie in Kombination mit Cemiplimab bei Patientinnen und Patienten mit
anti-PD-1-refraktärem/rezidiviertem, inoperablem Melanom im Stadium III oder IV
untersucht.
Über die BNT111-01-Studie
Bei der BNT111-01-Studie (EudraCT-Nr.: 2020-002195-12 ; NCT04526899 ) handelt
es sich um eine offene, randomisierte Phase-2-Studie, die die Wirksamkeit von
BNT111 und Cemiplimab sowie der beiden Einzelkomponenten bei Patientinnen und
Patienten mit anti-PD-1/PD-(L)1-refraktärem oder rezidiviertem, inoperablem
kutanem Melanom im Stadium III oder IV untersucht. Die an rund 60 Standorten in
7 Ländern durchgeführte Studie soll die Antitumoraktivität und die
Gesamtansprechrate ( overall response rate , „ORR“) der Kombinationstherapie
sowie jedes einzelnen Wirkstoffs nachweisen. Weitere Endpunkte sind die Dauer
des Ansprechens ( duration of response , „DOR“), die Krankheitskontrollrate (
disease control rate , „DCR“), das Gesamtüberleben ( overall survival , „OS“),
sowie Sicherheit und Verträglichkeit. Die Patientinnen und Patienten wurden in
einem Verhältnis von 2:1:1 auf Arm 1 (BNT111 + Cemiplimab), Arm 2
(BNT111-Monotherapie) und Arm 3 (Cemiplimab-Monotherapie) randomisiert, wobei
die aktive Behandlung bis zu 24 Monate dauern kann. Weitere Informationen zu
dieser Studie finden Sie unter clinicaltrials.gov oder
www.clinicaltrialsregister.eu .
Über BioNTech
Biopharmaceutical New Technologies (BioNTech) ist ein globales innovatives
Immuntherapie-Unternehmen, das bei der Entwicklung von Therapien gegen Krebs
und andere schwere Erkrankungen Pionierarbeit leistet. Das Unternehmen
kombiniert eine Vielzahl an modernen therapeutischen Plattformen und
Bioinformatik-Tools, um die Entwicklung innovativer Biopharmazeutika rasch
voranzutreiben. Das diversifizierte Portfolio an onkologischen
Produktkandidaten umfasst individualisierte Therapien sowie
off-the-shelf-Medikamente auf mRNA-Basis, innovative chimäre Antigenrezeptor
(CAR)-T-Zellen, verschiedene proteinbasierte Therapeutika, darunter
bispezifische Immuncheckpoint-Modulatoren, zielgerichtete Krebsantikörper und
Antikörper-Wirkstoff-Konjugate sowie niedermolekulare Wirkstoffe. Auf Basis
seiner umfassenden Expertise bei der Entwicklung von mRNA-Impfstoffen und
unternehmenseigener Herstellungskapazitäten entwickelt BioNTech neben seiner
vielfältigen Onkologie-Pipeline gemeinsam mit Kollaborationspartnern
verschiedene mRNA-Impfstoffkandidaten für eine Reihe von Infektionskrankheiten.
BioNTech arbeitet Seite an Seite mit weltweit renommierten und spezialisierten
Kollaborationspartnern aus der pharmazeutischen Industrie, darunter Biotheus,
DualityBio, Fosun Pharma, Genentech (ein Unternehmen der Roche Gruppe),
Genevant, Genmab, MediLink, OncoC4, Pfizer und Regeneron.
Weitere Information finden Sie unter: www.BioNTech.de .
Zukunftsgerichtete Aussagen von BioNTech
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte in die Zukunft gerichtete Aussagen im
Rahmen des angepassten Private Securities Litigation Reform Act von 1995,
einschließlich, aber nicht begrenzt auf ausdrückliche oder implizite Aussagen
bezogen auf: den Beginn, den Zeitpunkt, den Fortschritt und die Ergebnisse der
Forschungs- und Entwicklungspläne von BioNTech im Bereich Onkologie,
einschließlich der Zusammenarbeit mit Regeneron und den
FixVac-Programmkandidaten BNT111, BNT113 und BNT116; der Art und
Charakterisierung von sowie dem Zeitplan für die Veröffentlichung von
klinischen Daten aus BioNTechs Plattformen, einschließlich jeglicher
Datenupdates aus der Phase-2-Studie mit BNT111 in Kombination mit Cemiplimab
bei Patientinnen und Patienten mit anti-PD-(L)1-refraktärem/rezidiviertem
inoperablem Melanom im Stadium III oder IV, die einer Überprüfung durch
Peer-Review, einer behördlichen Prüfung und einer Marktinterpretation
unterliegen; die geplanten nächsten Schritte in BioNTechs Pipeline-Programmen,
insbesondere, aber nicht begrenzt auf Aussagen über den Zeitpunkt oder die
Pläne für die Initiierung klinischer Studien, die Teilnehmerrekrutierung oder
die Beantragung und den Erhalt von Produktzulassungen und eine potenzielle
Kommerzialisierung in Bezug auf BioNTechs Produktkandidaten; die Fähigkeit von
BioNTechs mRNA-Technologie, klinische Wirksamkeit außerhalb von BioNTechs
Plattform für Infektionskrankheiten nachzuweisen; sowie die potenzielle
Sicherheit und Wirksamkeit von BioNTechs Produktkandidaten. In manchen Fällen
können die zukunftsgerichteten Aussagen durch Verwendung von Begriffen wie
„wird“, „kann“, „sollte“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „plant“, „zielt ab“,
„antizipiert”, „schätzt“, „glaubt“, „prognostiziert“, „potenziell“, „setzt
fort“ oder die negative Form dieser Begriffe oder einer anderen vergleichbaren
Terminologie identifiziert werden, allerdings müssen nicht alle
zukunftsgerichteten Aussagen diese Wörter enthalten.
Die zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung basieren auf
BioNTechs aktuellen Erwartungen und Überzeugungen hinsichtlich zukünftiger
Ereignisse, und sind weder Versprechen noch Garantien. Sie sollten nicht als
solche angesehen werden, da sie einer Reihe von bekannten und unbekannten
Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren unterliegen, von denen viele
außerhalb der Kontrolle von BioNTech liegen und die dazu führen könnten, dass
die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich und nachteilig von denen abweichen, die
in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit zum Ausdruck
gebracht werden. Diese Risiken und Ungewissheiten beinhalten, sind aber nicht
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die Einreichung bei den Behörden, Termine für behördliche Zulassungen und/oder
Termine für die Markteinführungen zu erreichen, sowie die Risiken im
Zusammenhang mit präklinischen und klinischen Daten, einschließlich der in
dieser Mitteilung besprochenen Daten, und einschließlich der Möglichkeit für
das Auftreten ungünstiger neuer präklinischer, klinischer oder
sicherheitsrelevanter Daten und weitere Analysen vorhandener präklinischer,
klinischer oder sicherheitsrelevanter Daten; die Art und Beschaffenheit
klinischer Daten, die einer ständigen Überprüfung durch Peer-Review, einer
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vergleichbare klinische Ergebnisse in zukünftigen klinischen Studien zu
erzielen; den Zeitplan für und BioNTechs Fähigkeit, behördliche Zulassungen für
ihre Produktkandidaten zu erhalten und aufrechtzuerhalten; Gespräche mit
Behörden bezüglich Zeitplan und Anforderungen für weitere klinische Studien;
die Fähigkeit von BioNTech und ihren Vertragspartnern, die notwendigen
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Forschungsmöglichkeiten zu erkennen und Prüfpräparate zu identifizieren und zu
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sowie ihren Vertragspartnern, die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in
Bezug auf BioNTechs Produktkandidaten und Prüfpräparate fortzusetzen;
unvorhergesehene Sicherheitsbelange und potenzielle Ansprüche, die angeblich
durch den Einsatz von BioNTechs hergestellten Produkten und Produktkandidaten
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BioNTechs und die von BioNTechs Kollaborationspartnern, ihre Produktkandidaten
zu kommerzialisieren und zu vermarkten, falls genehmigt; BioNTechs Fähigkeit,
ihre Entwicklung und Expansion zu steuern; regulatorische Entwicklungen in den
USA und anderen Ländern; die Fähigkeit, BioNTechs Produktionskapazitäten
effektiv zu skalieren und ihre Produkte und BioNTechs Produktkandidaten
herzustellen; Risiken in Bezug auf das globale Finanzsystem und die Märkte; und
andere Faktoren, die BioNTech derzeit nicht bekannt sind.
Den Leserinnen und Lesern wird empfohlen, die Risiken und Unsicherheiten unter
„Risk Factors“ in BioNTechs Bericht (Form 6-K) für das am 31. März 2024 endende
Quartal und in den darauffolgend bei der U.S. Securities and Exchange
Commission (SEC) eingereichten Dokumenten zu lesen. Sie sind auf der Website
der SEC unter www.sec.gov verfügbar. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten
nur zum Zeitpunkt der Veröffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb
rechtlicher Verpflichtungen übernimmt BioNTech keinerlei Verpflichtung, solche
in die Zukunft gerichteten Aussagen nach dem Datum dieser Pressemitteilung zu
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1 Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, Bray F.
CA Cancer J Clin.2021 Feb 4. Epub ahead of print.
2 Nogrady B. Nature 580, S14-S16 (2020). Available at
https://www.nature.com/articles/d41586-020-01038-9
3 Huang AC, Zappasodi R. Nat Immunol 23, 660–670 (2022).
4 Hassel JC, et al. Cancers (Basel). 2023 Jul; 15(13): 3448.
5 National Cancer Institute. Cancer Stat Facts: Melanoma of the Skin.
Available from: https://seer.cancer.gov/statfacts/html/melan.html . Last
accessed 15.07.2024
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7 Sahin, U., Oehm, P., Derhovanessian, E. et al. Nature 585, 107–112 (2020).
Available from: https://www.nature.com/articles/s41586-020-2537-9
